科技日報北京9月15日電 (記者張夢(mèng)然)英國《自然·醫學(xué)》雜志發(fā)表了一篇健康論文，展示了5名系統性紅斑狼瘡患者在CAR-T細胞療法之后，無(wú)藥緩解達17個(gè)月。
系統性紅斑狼瘡(SLE)是一種自體免疫風(fēng)濕性疾病，全球人口發(fā)病率約0.1%，于年輕女性中高發(fā)。這一終身疾病是由自身抗體(攻擊自身細胞的免疫防御分子)造成的，影響關(guān)節和皮膚，可能導致對器官的嚴重損害，包括腎臟、腦和心臟。大多數患者用糖皮質(zhì)激素和針對T細胞或產(chǎn)生抗體的B細胞的療法進(jìn)行治療。但是這些治療方法常常無(wú)效，目前尚無(wú)治愈性的療法。
而CAR-T療法指的是嵌合抗原受體T細胞免疫療法，其中的T即T淋巴細胞，屬于人體白細胞的一種，源于骨髓造血干細胞，可以在人體血液、淋巴和周?chē)M織器官中發(fā)揮免疫功能，CAR則負責“定位導航”，幫助識別體內腫瘤細胞。因此，可以簡(jiǎn)單把CAR-T療法理解為精準靶向療法，其快速而高效，在臨床腫瘤治療中表現出非常好的前景。
此次，德國埃爾朗根-紐倫堡大學(xué)研究團隊用改造過(guò)的抗CD19嵌合抗原受體(CAR)T細胞，治療了5名患有難治性SLE的患者(4名女性、1名男性，中位年齡22歲)。這些細胞被設計用于通過(guò)靶向其表面產(chǎn)生的CD19蛋白，來(lái)清除產(chǎn)生抗體的B細胞。
后續(治療后3—17個(gè)月)發(fā)現，所有患者都表現出了癥狀改善，包括內臟器官負擔的緩解，以及與疾病相關(guān)的自身抗體消失，無(wú)需再進(jìn)行傳統治療。常見(jiàn)與CAR-T細胞療法相關(guān)的副作用輕微(例如發(fā)熱)，沒(méi)有觀(guān)察到感染。
盡管這些發(fā)現或提出了SLE患者的一種新治療選擇，但仍需在更大的臨床試驗中進(jìn)行更久的追蹤，以確定CAR-T細胞療法在此情形下的安全性和療效。
【總編輯圈點(diǎn)】
絕癥是世界上最無(wú)望的詞。CAR-T療法自誕生以來(lái)就被密切關(guān)注，因為無(wú)數絕望的人視其為“火種”。時(shí)至今日，該療法已取得了諸多戰績(jì)且戰果仍在擴大中。對于長(cháng)久以來(lái)人們束手無(wú)策的病癥——癌癥或是本文中的系統性紅斑狼瘡，CAR-T無(wú)異于在絕望中燃起希望。相信在醫療、科研界投入的巨大精力、財力、人力下，CAR-T將不斷推動(dòng)疑難重癥的治療進(jìn)入嶄新紀元。 【編輯:邵婉云】
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